**Краткое изложение:**
Ученые Первого МГМУ им. И. М. Сеченова разрабатывают геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера, наследственного заболевания, приводящего к слепоте.
**Подробная информация:**
* Препарат использует вирусные векторы для доставки копий гена в клетки сетчатки глаза.
* Испытания на трансгенных мышах показали, что препарат замедляет развитие слепоты.
* Исследование проводится в сотрудничестве с общественными организациями и врачами-офтальмогенетиками.
* Синдром Ашера относится к орфанным заболеваниям, которые серьезно влияют на качество жизни и приводят к инвалидности.
Click to rate this post!
[Total: 0 Average: 0]